Un essai thérapeutique est une étude qui permet de tester de nouveaux médicaments, afin de les comparer aux traitements habituellement utilisés. On parle aussi d’essais cliniques.

Il intervient tout d’abord avant la phase de commercialisation du médicament puisque c’est grâce à lui qu’un médicament reçoit l’autorisation d’être mis sur le marché. Entre le moment où une substance chimique naît dans un laboratoire et le moment où le médicament peut être donné au patient, il s’écoule une période d’une dizaine d’années.

Avant d’être administré à l’homme dans le cadre d’un essai clinique, le médicament est déjà testé in vitro et sur l’animal ; (efficacité et toxicité sur la cellule et sur l’animal sont testés). Ensuite un dossier est déposé auprès de l’Agence Française du Médicament qui doit donner une autorisation pour l’utilisation chez l’homme.

A partir de cette première autorisation l’essai thérapeutique peut démarrer. Il va suivre un protocole très rigoureux régi par la loi Huriet du 20 décembre 1988 ; pour en savoir plus sur le contenu de la Loi Huriet, consultez le site des Hôpitaux de Paris : http://www.drrc.ap-hop-paris.fr/lois/huriet.htm

Une équipe va rédiger le protocole qu’il est prévu de suivre. Une autorisation est alors demandée au CCPPRB (comité consultatif de protection des personnes se livrant à des recherches bio médicales). C’est uniquement lorsque l’avis est positif que l’essai peut commencer.

Il se déroule en 4 phases (sous le contrôle de l’AFSSAPS - Agence Française de Sécurité Sanitaire des Aliments et des Produits de Santé) :

La phase 1 étudie la façon dont le produit est toléré. Elle a également pour but de définir les doses et la manière d’administrer le produit.

La phase 2 détermine l’activité anti-tumorale du produit et définit cette activité pour un type bien précis de cancer.

La phase 3 compare le traitement dont l’efficacité a été prouvée en phase 2 avec le traitement de référence habituel. Pour ce faire la démarche est très stricte. On doit comparer entre eux des malades comparables (même cancer, même age...). Pour ces patients comparables, il va falloir choisir au hasard (tirage au sort par ordinateur) ceux qui auront le traitement de référence et ceux qui auront le nouveau traitement. Cette étude s’appelle une randomisation ; Une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) permet aux malades de bénéficier d’un traitement qui a fait la preuve de son efficacité, mais qui n’est pas encore officiellement sur le marché. Une autorisation de mise sur le marché (AMM) permet sa commercialisation.

La phase 4 permet de collecter des informations complémentaires sur la tolérance à long terme sur un nombre beaucoup plus important de malades et de configuration thérapeutique.

 

Faut-il participer à un essai thérapeutique ?

Les avantages :

Le traitement expérimental devrait en principe être plus efficace et plus innovant que le traitement de référence

La prise en charge est souvent plus attentive

Les participants à un nouveau traitement sont les premiers à bénéficier de son efficacité avant qu’il ne soit disponible pour tous

Un participant peut se retirer à tout moment tel que le prévoit le consentement éclairé

Par sa participation à un essai, le patient contribue aux progrès de la recherche médicale et apporte ainsi son aide à d’autres patients.

Les inconvénients :

Les risques ou les effets secondaires peuvent être inattendus ou inconnus

Les patients ne peuvent pas choisir leur traitement (tirage au sort)

On ne vous proposera jamais de participer à un essai thérapeutique si vous ne pouvez en espérer un bénéfice.

De toute façon pour participer à un essai thérapeutique vous devez remplir un consentement éclairé après avoir été informé :

Des objectifs de l’essai et de son intérêt

Du bénéfice et des risques attendus

Des contraintes et de la durée

De l’accord du CCPPRB

Après avoir posé toutes les questions voulues, votre consentement est libre et vous pouvez vous retirer à tout moment.

Votre consentement doit être explicité par la signature d’un formulaire en double exemplaire un pour vous, un pour le médecin.

 

Pour conclure :

Les essais thérapeutiques seront de plus en plus couramment proposés pour accélérer les progrès dans le traitement du cancer.

Les médicaments d’aujourd’hui sont utilisés parce que des patients hier ont acceptés de participer à des essais thérapeutiques.

Les médicaments de demain ne pourront faire preuve de leur efficacité sans votre concours et celui des patients d’aujourd’hui.

Les essais thérapeutiques visant avant tout un bénéfice thérapeutique direct, vous augmentez vos chances en ayant accès aux traitements les meilleurs dans l’état actuel de la science.